Ελπίδα ζωής το πρώτο φάρμακο για την Οζώδη Σκλήρυνση

«Άλμα» προόδου αποτελεί, σύμφωνα με τους επιστήμονες, η έγκριση του everolimous (Votubia) για την οζώδη σκλήρυνση. Πρόκειται για τo πρώτο φαρμακευτικό σκεύασμα που μπορεί να χορηγηθεί σε ασθενείς από 3 ετών και άνω οι οποίοι δεν επιδέχονται χειρουργικής επέμβασης.

Η οζώδης σκλήρυνση είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από τη δημιουργία καλοηθών όγκων (όζων), κυρίως στο κεφάλι και στους νεφρούς. Εμφανίζεται συνήθως σε παιδιά, έφηβους και νέους (15-30 ετών).

Οι μεγαλύτεροι όγκοι μπορεί να προκαλέσουν σοβαρότατες επιπλοκές (συσσώρευση υγρού εντός του κρανίου, νευρολογικές διαταραχές, απώλεια όρασης, σοβαρή αιμορραγία, νεφρική ανεπάρκεια, επιληψία, νοητική υστέρηση). Οι όζοι αποτελούν τη σημαντικότερη αιτία νοσηρότητας και θνητότητας σε ενήλικες ασθενείς με οζώδη σκλήρυνση.

Ωστόσο, σύμφωνα με τον καθηγητή Παιδιατρικής και πρόεδρο της Ευρωπαϊκής Παιδιατρικής Εταιρείας, Ανδρέα Κωνσταντόπουλο, η έγκριση του everolimous αποτελεί σημαντικό βήμα προόδου για την καταπολέμηση των όγκων που προκαλεί η νόσος. Κι αυτό, γιατί μέχρι πρότινος, η μόνη διαθέσιμη θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενών -εκ των οποίων οι περισσότεροι είναι παιδιά- ήταν η χειρουργική επέμβαση. Το everolimus καλύπτει ένα σημαντικό κενό: τους ασθενείς που για διάφορους λόγους δεν μπορούν να χειρουργηθούν.

Αξίζει να σημειωθεί ότι επιστημονική μελέτη που παρουσιάστηκε στο Διεθνές Συνέδριο για την Οζώδη Σκλήρυνση στην Ουάσιγκτον τον περασμένο Ιούλιο, έδειξε ότι περισσότεροι από ένας στους τρεις ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με everolimous εμφάνισαν μείωση των όγκων κατά 50% ή και περισσότερο έναντι του 0% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.